SUS realiza primeiras aplicações do zolgensma, medicamento de R$ 7 milhões para crianças com AME

Fonte: Conexaopb com agenciabrasil

Publicada às 17/05/2025 00:27

O Governo Federal viabilizou, na rede pública de saúde, as primeiras aplicações do zolgensma, medicamento de altíssimo custo utilizado no tratamento de crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME). Essa é a primeira terapia gênica incorporada ao Sistema Único de Saúde (SUS). Duas bebês, com menos de seis meses de vida, receberam a terapia simultaneamente na quarta-feira, 14 de maio, no Hospital da Criança José Alencar, em Brasília (DF), e no Hospital Maria Lucinda, em Recife (PE).

ALTO CUSTO — O zolgensma é considerado um dos medicamentos mais caros do mundo, com custo médio de R$ 7 milhões por dose única. O fornecimento gratuito no SUS foi possível graças a um modelo inovador de Acordo de Compartilhamento de Risco, firmado entre o Governo Federal e a fabricante.

O Brasil se tornou o sexto país no mundo a ofertar o medicamento em sistemas públicos de saúde, após Espanha, Inglaterra, Argentina, França e Alemanha. O acordo realizado estabelece que o pagamento só será feito se o tratamento for eficaz, o que garantiu ao Brasil o menor preço lista do mundo.

HISTÓRICO — Durante visita ao Hospital da Criança em Brasília, o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, celebrou o momento como um marco para a saúde pública no país. “Seria impossível para as famílias arcarem com um custo tão alto. É uma terapia gênica muito importante e inovadora, por isso garantir esse atendimento e poder acolher essas famílias é um momento de muita emoção”, disse o ministro.

INDICAÇÃO — O medicamento é indicado exclusivamente a crianças com AME tipo 1, com até seis meses de idade, que não dependem de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas por dia. As duas bebês atendidas foram priorizadas por estarem próximas do limite de idade para receber a infusão e por cumprirem todos os critérios clínicos previstos no Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q tipos 1 e 2.

“É emocionante, porque a gente nunca perde a esperança como mãe. Ver minha filha, daqui pra frente, poder andar, correr, falar e me chamar de mãe vai ser excelente. Posso viver a maternidade de uma forma diferente”

Milena Brito
Mãe de bebê que recebeu a infusão de zolgensma em Brasília

EMOÇÃO — Millena Brito, mãe da bebê que recebeu a infusão em Brasília (DF), descobriu o diagnóstico de AME aos 13 dias de vida da filha. Para ela, o tratamento oferecido pelo SUS foi o melhor presente que poderia receber. “É emocionante, porque a gente nunca perde a esperança como mãe. Ver minha filha, daqui pra frente, poder andar, correr, falar e me chamar de mãe vai ser excelente. Posso viver a maternidade de uma forma diferente”, afirmou Millena, emocionada.

Com a garantia do acesso ao medicamento, as crianças poderão ter ganhos motores significativos, como a capacidade de engolir e mastigar, sustentar o tronco e sentar-se sem apoio. A expectativa do Governo Federal é atender 137 pacientes nos primeiros dois anos, impactando diretamente na qualidade de vida. Atualmente, um total de 15 pedidos foram protocolados para acesso ao medicamento no SUS e estão sendo encaminhados, começando por estes dois atendimentos.

INTERVENÇÕES — Embora a AME não tenha cura, as terapias disponíveis ajudam a estabilizar sua progressão. Além do zolgensma, de dose única, o SUS oferece nusinersena e risdiplam, de uso contínuo, que atuam para evitar a progressão da doença. Sem essas intervenções, essas crianças enfrentam alto risco de morte antes dos dois anos de idade. Quem recebe o zolgensma não precisa receber outra terapia para AME.

COMO TER ACESSO — As famílias devem procurar um dos 36 serviços especializados em doenças raras do SUS. Um médico realizará a avaliação clínica da criança e, caso os critérios de elegibilidade sejam atendidos, o processo de solicitação da terapia será iniciado.

Dos 36 serviços, 31 já estão aptos a realizar a infusão da terapia gênica — sendo 22 já habilitados e nove em fase de capacitação. Os serviços estão disponíveis em Alagoas, Ceará, Goiás, Minas Gerais, Pará, Paraná, Pernambuco, Piauí, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina, São Paulo e no Distrito Federal.

Nos estados que ainda não contam com serviços habilitados para a infusão, o acordo garante, além do medicamento, o custeio de passagens e hospedagem para o paciente e um familiar responsável.

ACOMPANHAMENTO — As crianças que recebem o zolgensma serão acompanhadas clinicamente até os cinco anos de idade pelo serviço de referência responsável pela infusão. Esse processo está alinhado com o Protocolo Clínico e com o Acordo de Compartilhamento de Risco. Após a infusão, o paciente deve permanecer internado por no mínimo 24 horas, sob observação clínica contínua.

AVANÇOS — Incorporações como a do zolgensma mostram a capacidade do SUS em absorver terapias que envolvem alta complexidade. A adoção do modelo de compartilhamento de risco é uma alternativa para aquisição de medicamentos de altíssimo custo e cujos resultados requerem mais evidências científicas.

Como vai funcionar o pagamento pelo governo:

40% do preço total, no ato da infusão da terapia;
20%, após 24 meses da infusão, se o paciente atingir controle da nuca; 20%, após 36 meses da infusão, se o paciente alcançar controle de tronco (sentar-se por, no mínimo, 10 segundos sem apoio);
20%, após 48 meses da infusão, se houver manutenção dos ganhos motores alcançados;
Haverá cancelamento das parcelas se houver óbito ou progressão da doença para ventilação mecânica permanente.
Onde encontrar os serviços de referência

UF

Cidade

Hospital

AL

Maceió

Hospital da Criança

BA

Bahia

Hospital Martagão Gesteira

CE

Fortaleza

Hospital Infantil Alberto Sabin

DF

Brasília

Hospital da Criança de Brasília José Alencar

ES

Vitória

Hospital Infantil Nossa Senhora da Glória

GO

Goiânia

CRER Goiânia

MG

Belo Horizonte

Hospital João Paulo II

MG

Juiz de Fora

Hospital Universitário Juiz de Fora

MG

Belo Horizonte

Hospital da UFMG

MG

Uberlândia

HC Universidade Federal de Uberlândia

MT

Cuiabá

Santa Casa

PA

Belém

Hospital Universitário Bettina Ferro

PB

Campina Grande

Hospital Universitário Alcides Carneiro

PE

Recife

IMIP

PE

Recife

Hospital Maria Lucinda

PI

Teresina

Hospital Infantil Lucídio Portela

PR

Curitiba

Complexo do Hospital das Clínicas da UFPR HC e MVFA

PR

Curitiba

Hospital Pequeno Príncipe

PR

Curitiba

Hospital Erasto Gaertner

PR

Campina Grande do Sul

Hospital Angelina Caron

RJ

Rio de Janeiro

Instituto de Puericultura e Pediatria Martagão Gesteira (IPPMG)

RJ

Rio de Janeiro

Hospital Universitário Pedro Ernesto

RN

Natal

Hospital Onofre Lopes

RS

Porto Alegre

Hospital das Clínicas

SC

Florianópolis

Hospital Joana de Gusmão

SP

Campinas

Hospital da UNICAMP

SP

Ribeirão Preto

HC Ribeirão Preto

SP

São José do Rio Preto

Hospital de Base de São José do Rio Preto

SP

São Paulo

HC São Paulo

SP

Botucatu

Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Botucatu (UNESP)

SP

Taubaté

Grupo de Assistência à Criança com Câncer